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dzc1128
楼主
中国的DMD患病率为 15/100000 ～ 20/100000，是已知患者人数较多的新发基因突变疾病之一。但目前国内暂无有效的治愈手段。临床上针对DMD患者主要采取糖皮质激素（如：泼尼松、地夫可特）作为治疗手段。根据2010年的《儿童神经病学杂志》及《柳叶刀》上的关于DMD患者治疗研究表明：相对于泼尼松龙，地夫可特更适用于治疗DMD患者的原因除了有更高概率改善患者的肺功能、精神方面出现暴躁易怒的情绪以外，其主要优势还在于：地可可特能更好的改善DMD患者的肌力评分及减少体重增加。因此欧美地区将地夫可特列为DMD患者护理的标准常用药物。多国、国际知名患者组织、国际神经肌肉专家联盟也将地夫可特列为常规基础用药。
但目前国内并未有地夫可特的相关药品上市而欧洲国家主要将地夫可特作为一款常规的糖皮质激素，用于治疗过敏性哮喘、类风湿性关节炎等症状。其实早在2017年美国的马拉松公司（Marathon Pharmaceuticals）就引进西班牙Faes Farma, S.A., a公司研发的Defal并获得了美国FDA治疗DMD的适应症。这是全球首款也是唯一一款获批的DMD治疗药物。马拉松公司以商品名“Emflaza”进行上市销售，治疗费用高达$87,000/元。但其实作为“Emflaza”的双胞胎兄弟“Defal”在西班牙的售价是远低于这个价格的。
据了解，澳门五洲药物已获得了西班牙Faes Farma, S.A., a公司研发的Defal的大中华区代理权并获得了澳门药监局的上市批准。目前，Defal在中国澳门地区属于上市药品。
有需求的患者可以自行去澳门购买或通过澳门五洲的线上平台采购。
2021年07月22日 03点07分
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但目前国内并未有地夫可特的相关药品上市而欧洲国家主要将地夫可特作为一款常规的糖皮质激素，用于治疗过敏性哮喘、类风湿性关节炎等症状。其实早在2017年美国的马拉松公司（Marathon Pharmaceuticals）就引进西班牙Faes Farma, S.A., a公司研发的Defal并获得了美国FDA治疗DMD的适应症。这是全球首款也是唯一一款获批的DMD治疗药物。马拉松公司以商品名“Emflaza”进行上市销售，治疗费用高达$87,000/元。但其实作为“Emflaza”的双胞胎兄弟“Defal”在西班牙的售价是远低于这个价格的。
据了解，澳门五洲药物已获得了西班牙Faes Farma, S.A., a公司研发的Defal的大中华区代理权并获得了澳门药监局的上市批准。目前，Defal在中国澳门地区属于上市药品。
有需求的患者可以自行去澳门购买或通过澳门五洲的线上平台采购。
