经常看到有人在讨论中医药的时候，动不动就是中药无法通过双盲实验，被认为不科学或者是伪科学。好像以为一谈到药物能通过随机双盲验证就是好药，其实大家根本就不知道能通过随机双盲验证的药—-多是不能真正治愈疾病的药，即有效无法治愈疾病。
公众根本不知道真正革命性的、颠覆性的、疗效非常显著的药物不需要做随着双盲验证也是可以证明治疗效果。
为让大家明白药物研发究竟咋回事，有必要科普一下药物研发的故事。
很多人根本就不清楚药物验证有很多种方法，有单盲、双盲、三盲；还有开放性实验等等；并不是所有药物都要做双盲实验。
首先聊聊公众心目中认可度最高的双盲实验，什么时候选择随机对照实验？ChatGPT给出的答案是：
1，要证明药物真的有效 目标是：证明疗效优于现有治疗；或申请上市审批，这是金标准。
2，疗效可能较小或不明显 比如：慢性病药物、心血管药、抗抑郁药；必须用对照才能看出差异。
3，主观症状为主要指标 例如：疼痛、失眠、焦虑、抑郁----安慰剂效应巨大，不做对照基本没法解释。
4，有标准治疗存在 伦理要求：新药要和现有最佳治疗比较。
大家注意，第三条，主观症状疾病设立双盲是为了避免人为因素，这一点是能理解的。
第一条、第四条，均是与现有治疗方法比较的；也就是说，已经有药物能治疗某疾病啦。只是比较新的药物是否更优秀，比原来的药物治疗效果更好。
第二条非常重要，疗效较小或不明显；即这种药物治疗疾病的效果疗效不咋地，有效但效果不是能非常容易看出来。
当大家了解以上内容以后，是否还认为双盲实验或者说随机验证性实验非常高大上吗？
再看另外一个实验方法，单臂开放性实验；ChatGPT给出答案【之所以用这个答案是为了让公众明白不是我个人瞎说】
1，罕见病/孤儿药 患者人数极少，很难再分成对照组；疾病往往缺乏有效治疗。
2，肿瘤晚期或严重危重疾病药物 病情严重、愈后差，没有标准治疗或现有治疗无效。
3，早期临床研究 目标通常是，安全性，剂量探索，初步疗效信号。
4，疗效非常显著、难以设对照的药物 如果出现：疗效显著、快速、明显，自然病程很稳定。
啥时候选择单臂试验？
1，早期探索 目的是安全性、剂量探索及初步的疗效信号。
2，没有标准疗效/无有效药物 没有公认治疗方案、或现有疗法几乎无效----有历史数据做参考即可。如晚期肿瘤、罕见病、新型基因治疗。
3，患者数量非常少 孤儿药、极罕见疾病---招募已经很难，再分组就更不现实。
4，疗效可能“特别巨大” 明显的肿瘤缩小、短时间逆转疾病-----这种情况下，即使没有对照，也可能看出效果。特别要强调的是，通常情况下，单臂开放性实验不能作为最终注册依据；除非特殊情况。
下面对单臂试验进行简单讨论：
罕见病/孤儿药病人数量少也能理解。
肿瘤晚期/急危重疾病来势凶猛很难设立对照组，这是因为生命救治永远是第一位。
早期临床研究是探索性研究，不做讨论。
重点看：自然病程很稳定，疗效非常显著、快速、明显，短时间逆转疾病；如果一种新药对那些病程稳定的疾病具有非常好的效果，即那些具有革命性的药物研究是可以做单臂开放性验证的。
由于中药的特殊性，除非能对那些自然病程很稳定的疾病，治疗效果达到非常显著、快速、明显，能在短时间逆转的情况下，才不需要做双盲实验；即达到革命性的效果才能豁免双盲验证。
举个例子，在过去所有的实验中，最好的药物实验结果是： 1---2年动脉粥样硬化减退不到10%；即没任何药物或安慰剂能快速逆转动脉粥样硬化，这是已知的结果。
发现某种中药能在一个月内使动脉粥样硬化减退20--30%，很明显这属于典型的革命性突破，甚至可以说超越现代医学的认知。
验证这种中药，就不需要做双盲实验，理由很简单，第一：动脉粥样硬化疾病的自然病程稳定，属于进行性疾病，通常是随着时间的推移只会越来越严重；第二：过去已有的药物实验均为发现任何药物或者安慰剂能在短期内快速逆转；第三：新的药物疗效非常显著、快速、明显。
即使是设立对照组、安慰剂组，结果动脉粥样硬化几乎没变化-----这是可以预见的结果。当明知道某种结果的时候，再设立对照组、安慰剂组属于明显的浪费资源。
完全可以采用单臂开放性实验，只要能证明一个月减退20--30%就可以啦！
如果，在这种药以后再出来新的能使动脉粥样硬化减退的药物，就需要做随机对照验证啦，要比较新的药物是否优于原来的药的效果。原来的药是已有的，新的药物要与原来的比较证明更优才行；如果新的药物效果还不如原来的优秀就不可能成为新的药物。
通过上面的讨论，大家是否能明白，做双盲实验的药物多是疗效不明显，已经有同类药物需要进行比较看看是否更好；并不是说能通过双盲实验就是非常好的治疗疾病的药物。
真正个革命性的、颠覆性的、具有非常好的疗效的药物，即使不做双盲实验也能证明非凡的疗效。

"能通过双盲的药多是有效但无法治愈、疗效不咋地”
这句话不准确，甚至是误导。双盲RCT 既可以验证微效药，也可以验证强效药。

比如，抗生素、抗病毒药、抗癌药、降压药、降糖药……它们能治愈或控制疾病，同时也能通过双盲。

强效药可不做双盲≠>中药可不做双盲

这篇文章许多观点都很专业，但由"神药不需要做双盲"直接推导出【尚未拿出硬核证据】的中药也无需双盲，这是逻辑跳跃。

对于强效药物不需要双盲，也能看出疗效，比如低血糖情况下，输葡萄糖，效果立竿见影。
但现实中这样的传统医学药物几乎一个都没有。传统医学药物更多的是缓解症状，让人感觉好一些，这些都属于弱效。

如果有一款药物，狂犬病患者吃了立刻好了，那么我想，不需要大样本双盲对照，若干个这样的个案就有可能让药监局为其开绿灯，走快速审批路径。
现实中有这样的中药吗？

你举的那个能让粥状动脉硬化患者在一个月内减轻20-30%的中药在哪？这是一个子虚乌有的例子，现实中根本不存在这样的例子。
这样的例子令人振奋，可惜属于意淫。

再有，尽管强效药不一定需要双盲就能认定疗效，但现实中，绝大多数这种西药都做了双盲，这是监管的要求。

中药既然做不到逆天疗效，就老老实实做双盲，这才是科学。

说得很好，所以去通过哪怕一次双盲测试行吗？

总结：
前面对临床试验的科普基本正确、专业度很高；
但最后从“强效药可以不做双盲”直接跳到“中药可以不做双盲”，
中间缺少了最关键一环——证明中药真的是那种强效药。
这是典型的逻辑跳跃，看似严谨，实则极具误导性。

一些传说中的中医医案非常神奇，但那不是真正的强效，下面以狂犬病中医医案为例：
一，诊断不严谨，无法确定是真狂犬病；
二，无规范验证、无重复、无客观证据；
三是狂犬病几乎100%致死，若真有强效药，早就被全球证实并广泛使用，不会只停留在零散医案里。
所以它不是“效果强到不需要双盲”，只是“无法被科学验证”。
别在相信中医小故事了，如果证据确凿，可信度高，早就被认可了。

反正说来说去就是不肯做