EC批准针对难治性白血病亚型的靶向疗法VANFLYTA (quizartinib)

近日，欧盟委员会 (EC) 已授权联合标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导以及标准阿糖胞苷巩固化疗联合抗癌治疗，随后进行VANFLYTA (quizartinib，中文名：奎扎替尼)单药维持治疗，用于治疗新诊断为FLT3-ITD阳性的急性髓系白血病（AML）成人患者 。 奎扎替尼由第一三共制药公司研发，是一款针对FLT3-ITD突变的靶向治疗药物，在AML中主要用于针对FLT3-ITD突变的白血病细胞，通过抑制其过度激活的信号传导的方式，从而减少白血病细胞的增殖和存活。

该药最初于2019年6月获得日本批准，用于治疗复发性/难治性携带FLT3-ITD突变的AML成人患者。在美国，奎扎替尼于今年7月获得FDA的批准，用于与标准阿糖胞苷和蒽环类药物诱导以及阿糖胞苷巩固联合治疗，并作为巩固化疗后的维持单一疗法，用于治疗经FDA批准的检测结果为FLT3-ITD阳性的新诊断的急性髓性白血病(AML)成年患者。 值得一提的是，奎扎替尼是欧盟批准的首个FLT3抑制剂，用于新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓系白血病(AML)。

欧盟委员会的决定是基于发表在《柳叶刀》上的QuANTUM-First III期临床试验的结果，该试验共纳入539名新诊断FLT3-ITD阳性AML患者，1:1分配进入quizartinib组（n=268）和安慰剂组（n=271）。试验结果证明，与新诊断的FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病患者的标准化疗相比，死亡风险降低了22%。 此外，在中位数为39.2个月的随访中，接受VANFLYTA治疗的患者的中位总生存期为31.9个月，而对照组的患者为15.1个月。 安全性方面，quizartinib组不良事件的比例与安慰剂组相当。需要注意的是，quizartinib可能导致出现QT间期延长、尖端扭转及心脏停搏等不良反应，因此使用过程中应注意及时告知不适症状并注意用量。
总的来说，VANFLYTA已被证明可以显著提高FLT3-ITD阳性急性髓细胞白血病的存活率。