Bexmarilimab获FDA孤儿药称号，用于治疗急性髓性白血病

生物制药公司Faron Pharmaceuticals于8月29日宣布美国食品药品监督管理局(FDA)已授予Bexmarilimab(前称为FP-1305)孤儿药称号，用于治疗急性髓性白血病(AML)。
Bexmarilimab是一种一流的研究性抗Clever-1人源化抗体，Clever-1也称为stabilin-1，由单核细胞和免疫抑制巨噬细胞表达。旨在通过靶向骨髓细胞功能和激活免疫系统来帮助克服对现有治疗方案的耐药性。该药物被设计为靶向巨噬细胞上的Clever-1受体，以改变肿瘤微环境，将巨噬细胞从免疫抑制(M2)状态重新编程为免疫刺激(M1)状态，上调干扰素产生，启动免疫系统攻击肿瘤，并使癌细胞对护理标准(SOC)敏感。

正在进行的1/2期BEXMAB试验(NCT05428969)正在评估bexmarilimab联合SOC阿扎胞苷或阿扎胞苷加venetoclax (Venclexta)治疗复发/难治性AML和骨髓增生异常综合征(MDS)患者。该研究的最新数据显示，在接受6mg/kg bexmarilimab加阿扎胞苷治疗的5例患者中，3例患者的骨髓母细胞完全缓解(CR) (mCR)的客观反应,其中1例患者的血细胞计数也完全恢复。 此外，在bexmarilimab 1mg /kg、3mg /kg和6mg /kg的3个双药组中，15个客观反应中有8个被报道。这8例患者中有4例使用标准低甲基化药物(HMA)失败，所有3例MDS和既往HMA失败的患者均获得了客观缓解，包括1例部分缓解、mCR和CR。 在评估bexmarilimab联合阿扎胞苷和venetoclax的三联给药队列中，6名患者中有4名获得了客观反应。
Faron发现，在实体瘤和恶性血液病中与标准护理相结合，bexmarilimab可能会提高目前癌症治疗的效果，并为更广泛的人群带来免疫治疗的希望。 预计在2023年第四季度完成剂量递增、富集队列的读数和BEXMAB II期试验的启动。