转自http://www.tag.org.cn/广东省地中海贫血防治协会 造血干细胞是一类可以分化成多种血细胞的多能干细胞。如用正常的造血干细胞替代有患者原有的造血干细胞，则能生产正常的红细胞，治愈地中海贫血。 造血干细胞移植必须要有人类白细胞抗原（HLA）相合的供者。最好的供者是患者的兄弟姊妹，每个兄弟姊妹与患者完全相合的机率是1/4.此外少数父母或其他亲属也可能有相合的机会。与患者完全无血缘关系的人群当中，HLA完全相合的机率是万分之一至十万分之一。目前我国无关供者主要来自中华骨髓库和台湾骨髓库。HLA完全相合的造血干细胞移植风险较小，成功率高。 造血干细胞的来源包括骨髓、外周血和脐血。采集骨髓是在麻醉下用骨髓穿刺针从供者的髂骨中抽取；采集外周血干细胞需要先给供者注射刺激因子，将供者骨髓中的造血干细胞动员到外周血中，然后再经过干细胞分离机分离；采集脐血就是将胎盘血收集并保存起来。由于脐血当中的造血干细胞较少，因此对重型β－地中海贫血来说移植难度较大。采集干细胞对于供者来说是无害的。 造血干细胞移植需要先对患者进行“预处理”。用大剂量的化疗将患者的骨髓细胞全部杀死，腾出骨髓的空间，然后将供者的造血干细胞通过静脉输血的方法输入患者体内。当供者的造血干细胞在患者体内稳定植入后，患者的血红蛋白将逐步上升并维持在较为正常的水平，从而无需再进行输血治疗。造血干细胞移植后患儿将服用半年左右的抗排斥药物，以后将可以如正常人一样生活。