2020年9月，美国FDA批准了首个用于成人急性髓性白血病（AML）持续治疗的药物——ONUREG。该药是唯一一种在所有风险类别中均被美国《NCCN指南》评为1类首选的维持治疗方案。FDA和NCCN对持续治疗和维持治疗的定义因急性髓性白血病患者的治疗周期（无论是否达到完全缓解）而异。
1类推荐适用于处于维持治疗阶段的预后良好、中等或不良风险的非核心结合因子(CBF)型急性髓性白血病患者，年龄≥55岁（其他年龄组为第二类A），且既往接受过强化化疗，目前病情已缓解；未完成巩固治疗、部分巩固治疗或已完成推荐的巩固治疗疗程；且不计划进行异基因造血干细胞移植。
该药的疗效在一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照的III期临床研究QUAZAR AML-001中进行了评估。符合条件的患者年龄在55岁及以上，患有急性髓性白血病，且在接受强化化疗后4个月内达到首次完全缓解或伴不完全血小板减少的完全缓解。筛选时符合造血干细胞移植条件的患者被排除在外。
共有472例完成诱导治疗（伴或不伴巩固治疗）的患者按1:1的比例随机分组，分别接受ONUREG 300mg(n=238)或安慰剂(n=234)治疗，于每个28天治疗周期的第1至14天口服给药。疗效评估基于总生存期。与安慰剂相比，ONUREG在中位总生存期方面显示出统计学上的显著改善：分别为24.7个月和14.8个月。

【生产厂家】Bristol-MyersSquibb Company
【商品名】ONUREG
【通用名】azacitidine
【中文名】阿扎胞苷
【规格】200mg或300mg片剂：瓶装，14片/瓶；盒装，7片/盒
【ONUREG存储和处理】
存储
•瓶装药品储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许温度在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内波动[参见美国药典控制室温]。保持瓶盖紧闭。储存和分装于原装瓶中（含两个干燥剂罐）。
•泡罩包装储存温度为20°C至25°C（68°F至77°F）；允许温度在15°C至30°C（59°F至86°F）范围内波动[参见美国药典控制室温]。储存于原装铝-铝泡罩包装中。
处理和处置
ONUREG是一种危险药物。请遵循适用的特殊处理和处置程序。
如果粉末接触到皮肤，请立即用肥皂和水彻底清洗。
如果粉末接触到黏膜，请立即用水冲洗该区域。

【ONUREG适应症和用途】
ONUREG是一种核苷代谢抑制剂，用于急性髓性白血病成年患者的持续治疗，这些患者在强化诱导化疗后首次获得完全缓解或完全缓解但血细胞计数恢复不完全,并且不能完成强化治疗。
【ONUREG剂量和给药】
•请勿用ONUREG替代静脉或皮下注射的阿扎胞苷。ONUREG的适应症和给药方案与静脉或皮下注射的阿扎胞苷不同。
•在每个28天周期的第1至14天，每日口服一次ONUREG 300mg。
•至少在前两个周期，每次给药前均需使用止吐药。
【ONUREG剂型和强度】
片剂：200mg和300mg。
【ONUREG禁忌症】
既往对阿扎胞苷或其成分有严重过敏症史者禁用。
【ONUREG警告和注意事项】
•与其他阿扎胞苷药品替代的风险：请勿用ONUREG替代静脉或皮下注射的阿扎胞苷。
•骨髓抑制：在前两个疗程中每隔一周，以及之后每个疗程开始前，监测全血细胞计数。剂量减少后的两个疗程中，监测频率增加至每隔一周一次。根据严重程度，暂停用药，然后以相同或减少的剂量恢复用药，或停止使用ONUREG。
•胚胎-胎儿毒性：可能对胎儿造成伤害。应告知患者对胎儿的潜在风险以及使用有效的避孕措施。
【ONUREG不良反应】
最常见的不良反应（≥10%）包括恶心、呕吐、腹泻、疲乏/乏力、便秘、肺炎、腹痛、关节痛、食欲下降、发热性中性粒细胞减少症、头晕和四肢疼痛。
【ONUREG特定人群用药】
哺乳期：建议不要哺乳。