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我的签名不个性
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刚入手一台索尼ICF-7601
高草酸尿症 常年多发性肾结石，从小肾结石的，有必要基因检测，排除高草酸尿症，禁食高草酸食物，维生素c，多喝水
谁教我拆松下vc918激光头
花大钱查出来这基因病，不值得
高草酸尿症新疗法|RNAi药物Lumasiran最新研究数据公 港安健康国际新药资讯：原发性高草酸尿症1型(PH1)可导致肾衰竭，具有显著的发病率和死亡率，目前尚无批准的治疗方法。近日，新型RNAi药物Lumasiran的III期ILLUMINATE-A研究的阳性结果。结果显示，Lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，同时展示出令人鼓舞的安全性和耐受性。 Lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型研究数据 ILLUMINATE-A(NCT03681184)是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，在全球八个国家16个临床中心入组了30例年龄≥6岁的PH1患者，这是在PH1群体中开展的最大规模的介入研究。研究中，患者以2:1的比例被随机分配，接受Lumasiran或安慰剂治疗。Lumasiran按3mg/kg剂量给药，每月一次治疗3个月，然后按每季度一次维持剂量。主要终点是，与安慰剂组相比，Lumasiran治疗组在第3至6个月期间24小时尿草酸排泄量与基线相比的百分比变化。 结果显示，研究达到了主要终点：Lumasiran与安慰剂相比将尿草酸排泄量平均减少53.5%(p=1.7x10E-14)、将尿草酸排泄量从基线平均降低65.4%。此外，该研究在全部测试次要终点方面也取得了统计学上显著的结果，包括Lumasiran治疗组尿草酸接近正常化(84%)或正常化(52%)的患者比例，而安慰剂组为0%。Lumasiran给药具有令人鼓舞的安全性和耐受性，没有严重的不良事件，最常见的药物相关不良反应是轻微的注射部位反应(ISR)。 基于ILLUMINATE-A研究的结果，Alnylam在美国和欧盟提交了Lumasiran治疗PH1的上市申请。目前，该药正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速评估。在美国，Lumasiran已被FDA授予治疗PH1的儿科罕见病资格、孤儿药资格(ODD)、突破性药物资格(BTD)。在欧盟，Lumasiran已被授予孤儿药资格(ODD)、优先药物资格(PRIME)。这些资格认定，共同强调了Lumasiran解决PH1潜在病理生理学问题的潜力。 港安健康科普： Lumasiran是一种靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的皮下注射RNAi药物，开发用于原发性高草酸尿症1型(PH1)的治疗。HAO1编码乙醇酸氧化酶(GO)。因此，通过沉默HAO1和消耗GO酶，Lumasiran可抑制肝脏中草酸(直接参与PH1病理生理学的代谢物)的产生并使其正常化，从而潜在地阻止PH1疾病的进展。Lumasiran是第一种显示出显著减少尿草酸排泄量的疗法。来自III期ILLUMINATE-A研究的结果证实，Lumasiran显著减少了肝脏中草酸的生成，有潜力解决PH1的内在病理生理学问题，并有潜力对PH1患者产生有意义的临床影响。
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